Capsida Biotherapeutics領頭新型基因療法試驗意外造成兒童死亡，掀起臨床安全疑慮及投資退潮，業界面臨信賴與產業前景重大考驗。

美國基因療法新創Capsida Biotherapeutics於近期啟動的罕見病臨床試驗中發生首例受試兒童病患死亡事件，導致其主力基因療法CAP-002試驗被迫暫停，引發基因療法安全性與產業信心的高度爭議。該案發生於Phase I/IIa臨床中，目的是評估用於治療STXBP1腦病變兒童的AAV病毒載體基因療法。STXBP1腦病變為極罕見疾病（每三萬名新生兒約一例），患者多伴嚴重智力障礙與早發癲癇，但至今無有效針對病本身的治療藥物獲批。

Capsida Biotherapeutics在事發後主動暫停試驗並著手尋找死因，強調將與合作夥伴及專家共同審慎檢視後續安全措施。美國FDA已獲通報，但並未要求強制暫停，凸顯臨床試驗責任歸屬日益嚴峻。CAP-002採用單次靜脈投藥設計，理論上可調節腦內STXBP1基因表現，有望改善患者癲癇、運動障礙與發展遲緩等症狀。Capsida團隊於藥物早期研發時，特別強調突破調控安全副作用，包括致力於減輕肝臟及周圍神經毒性。

儘管如此，類似毒性危機在近年基因療法領域屢見不鮮。例如Sarepta Therapeutics於2023年上市的DMD療法Elevidys，就曾引發急性肝衰竭致死事件；Rocket Pharmaceuticals針對Danon病之RP-A501也有受試病患因急性感染致命；Neurogene研發的Rett症基因療法NGN-40亦曾因AAV暴露過度產生罕見炎症致死。這類事件不僅撼動病患家庭，也動搖產業投資信心：據業界統計，基因與細胞療法近年面臨製造成本高、規模化困難、投資人興趣轉弱等結構性挑戰。

雖然近期Kriya Therapeutics成功募得3.2億美元推進管線開發資金，但整體基因細胞療法領域仍處於產業調整期。一方面監管機構對安全性要求愈加嚴格，另一方面技術進步和生產模式優化逐漸回升投資人期待。專家認為，未來該領域要取得突破，必須在臨床安全、製程效率、以及療效確定方面建立更嚴密標準，並透過跨產業合作尋求風險控管解決方案。

總結來看，Capsida Biotherapeutics事件為基因療法產業再敲警鐘。安全性與信賴基礎正經受考驗，如何兼顧技術創新、臨床責任及產業永續，已是美國及全球醫療產業新一輪關鍵挑戰。投資人、監管機構乃至病患家庭，皆需慎思基因療法發展的下一步是否能守住希望與避免悲劇的底線。

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