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近期在代謝功能障礙相關的脂肪性肝炎（MASH）治療領域出現了重大變革。Madrigal的Rezdiffra成為首個在歐盟獲准用於中度至重度纖維化（F2-3）患者的藥物。不久後，Novo Nordisk的Wegovy在美國獲准用於MASH F2-3，這標誌著Rezdiffra在美國市場上首次面臨直接競爭。然而，這兩款藥物在MASH市場上可能不會孤單太久。FDA的新決策為MASH治療領域的進一步擴展鋪平了道路。
FDA接受Echosens新技術申請
上個月，FDA宣布接受Echosens的意向書，計劃在未來的MASH F2-3臨床試驗中，將一種新型合理可能的替代終點（RLSE）——透過振動控制瞬時彈性成像（VCTE）進行的肝硬度測量（LSM）——納入考量。Echosens生產的FibroScan設備正是用於此技術，這一宣布可能對未來的MASH臨床試驗產生變革性影響，推動診斷和疾病進展評估從肝臟活檢轉向非侵入性方法。
非侵入性技術加速試驗進程
過去，許多MASH藥物因難以達到基於活檢的纖維化改善試驗終點而面臨挑戰。隨著LSM由VCTE技術有望成為正式認可的RLSE，未來的藥物開發可能會專注於改善這一非侵入性參數。此外，LSM由VCTE的客觀性高於病理學家基於活檢的評估，這可能促進病人結果的標準化。由於活檢的困難性，避免活檢將大幅加速試驗招募時間。
Echosens的下一步計劃
需要注意的是，意向書只是FDA複雜的藥物開發工具（DDT）資格認定過程的第一步。接下來，Echosens必須提交資格計劃，包含相關數據、知識差距、數據收集和分析計劃，FDA將花費最多六個月進行審核。之後，FDA將發布決定信，提出進一步的數據要求和建議，第三步為完整資格包裹（FQP），需包含所有研究、分析和結果的詳細描述，FDA將進行長達十個月的審核。
藥物開發商的積極回應
藥物開發商對FDA的決定反應積極。Echosens指出，Novo Nordisk作為其合作夥伴之一，分享了到2027年將中重度MASH診斷率翻倍的目標，FDA的最新公告可能有助於實現這一目標。此外，Lilly最近宣布其在代謝功能障礙相關脂肪性肝病（MASLD）中進行的第三階段試驗計劃，完全依賴非侵入性評估來加速試驗時間表。
Echosens的市場優勢
這一宣布可能使Echosens在競爭對手前占得先機，如HepQuant的HepQuant Duo測試和Siemens的ELF測試。迄今為止，尚無其他公司獲得FDA認可的非侵入性RLSE，但這一宣布可能促使Echosens的競爭者加倍努力爭取FDA認可。Echosens也可能專注於擴展其LSM由VCTE的RLSE組合，可能將其應用擴展到MASH F2-3試驗以外的其他指標中。
Echosens在MASH領域的領導地位
隨著FDA的決定，Echosens鞏固了其作為MASH領域領先非侵入性診斷製造商的地位，並為更廣泛藥物的快速批准開啟了大門，以滿足這一日益增長疾病的未被滿足需求。結合其最近全球推出的導向VCTE技術，簡化了VCTE流程，及其與藥物開發商的戰略合作，LSM由VCTE終點在未來MASH藥物開發中將扮演重要角色。
