Denali Therapeutics(DNLI)宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已加速核准其新藥AVLAYAH，用於治療亨特氏症。公司高層表示，這是首款被設計成能同時到達身體與大腦的酵素替代療法。FDA的決定是基於腦脊髓液中的生物標記數據，這也是首款利用該公司專利運輸平台，成功穿越血腦屏障並獲FDA核准的生物製劑。這項進展不僅是近20年來亨特氏症治療的首個重大突破，也可能為其他溶酶體儲積症建立全新的監管與科學框架。

突破傳統療法限制，直擊神經病徵

亨特氏症是一種罕見的遺傳性溶酶體儲積症，會導致全身性的醣胺聚醣堆積。這是一種漸進且影響多重系統的疾病，嚴重患者的預期壽命通常僅到青少年時期，且心臟與呼吸衰竭是早逝的主因。目前的標準療法是靜脈注射酵素替代療法，但這類藥物無法穿越血腦屏障。因此，患者的認知衰退、行為異常與聽力喪失等神經系統症狀一直無法獲得妥善解決。AVLAYAH的定位則是全身性治療方案，旨在同時改善周邊器官與神經系統的病徵。

臨床數據證實療效，警語提醒風險

支持該藥物獲批的臨床數據已發表於新英格蘭醫學期刊，主要針對兒童患者進行第一與第二期研究。治療結果顯示，中樞神經系統與周邊的疾病活性生物標記呈現顯著且持續的下降。在功能與臨床指標上，患者的適應行為與認知評分皆有改善，並維持了聽力水準。在安全性方面，與現有酵素替代療法一致，最常見的不良反應為輸注相關反應。不過，FDA也在仿單中加上了黑框警語，提醒有過敏性休克風險，並建議監測貧血與免疫複合物沉積相關的腎病變。

啟動第三期試驗，為後續新藥鋪路

目前公司正持續推進名為COMPASS的第二與第三期驗證試驗，預計招募約63名受試者。這是一項與標準療法進行隨機對照的試驗，涵蓋廣泛的年齡層，並包含成年患者，以全面評估神經與軀體的臨床結果。高層指出，這次的核准經驗將有助於推進其他藥物開發計畫，特別是針對聖菲利波症候群的潛在療法，因為這證明了特定生物標記可作為獲准的替代指標。

瞄準七成病患，首重醫療保險給付

在商業化推廣方面，AVLAYAH預計近期在美國正式上市。美國市場相對集中，多數患者由約100個卓越中心的臨床遺傳學家負責照護。目前美國每年約有30名新確診患者，全國約有500名患者，全球則約有2000名。在價格方面，每瓶單次使用的批發購買價格為5200美元。依據體重計算，一名10公斤嬰兒的年度維持治療費用約為27萬美元，而30公斤兒童則約為81萬美元。公司目標是拿下美國已接受治療患者中約75%的市占率。

獲優先審查憑證，計畫出售換資金

除了藥物獲批，FDA也同時授予該公司罕見兒科疾病優先審查憑證。財務與營運長表示，公司計畫未來將轉讓或出售這張憑證，以支持公司的日常營運支出與長期發展目標，不過目前尚未提供具體的交易時間表。這筆潛在的資金挹注將有助於公司在競爭激烈的生技市場中維持研發動能。

專注神經退化研發，新藥帶動大漲

Denali Therapeutics(DNLI)是一家專注於開發治療神經退化性疾病療法的生物技術公司。其核心優勢在於專利的血腦屏障運輸平台，能讓抗體與酵素等大分子藥物順利進入中樞神經系統，研發涵蓋帕金森氏症等領域。受惠於新藥獲批的利多消息，該個股前一交易日收盤價為22.47美元，上漲1.50美元，漲幅達7.15%，成交量來到5,366,830股，成交量變動暴增229.76%，顯示投資人對此進展反應熱烈。

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