美國生物技術公司REGENXBIO(RGNX)週三盤前股價出現劇烈波動，跌幅一度達到35%，主因是該公司宣布美國食品藥物管理局（FDA）已暫停其正在進行的基因療法臨床試驗。這項監管決定源於在一項針對黏多醣症第二型（MPS II）的罕見疾病試驗中，發現一名受試者體內出現腫瘤跡象，引發市場對該公司研發進度的擔憂。

單一受試者檢出腫瘤但無症狀且正釐清關聯性

根據總部位於馬里蘭州的REGENXBIO(RGNX)說明，FDA的臨床暫停決定是基於在RGX-111的第一/二期臨床研究中，於單一患者身上檢測到腫瘤（新生物）。該藥物主要是用於治療極為罕見的遺傳性疾病黏多醣症第二型。公司強調，該名檢出腫瘤的受試者目前處於「無症狀」狀態，醫療團隊與研究人員正在進行深入調查，以確認這一嚴重不良事件是否與接受基因療法治療有直接的因果關係。除了該名患者外，目前沒有其他接受RGX-111治療的受試者出現類似的腫瘤跡象。

考量產品相似度監管機構連帶暫停RGX-121

除了發生事件的RGX-111項目外，監管機構也同步對該公司的另一項基因療法RGX-121發出了臨床暫停令。FDA指出，由於RGX-121同樣是用於治療黏多醣症第二型，且兩項產品在設計與機制上具有相似性，基於風險考量決定一併暫停。這意味著REGENXBIO(RGNX)在該疾病領域的兩項關鍵研發計畫皆暫時受阻，必須等待進一步的安全性評估結果出爐才能決定後續動向。

執行長對FDA決策感到意外並強調數據安全性

面對監管單位的決定，REGENXBIO(RGNX)執行長Curran Simpson公開表達了看法，他表示對於FDA在調查單一且尚無定論的RGX-111事件期間，就決定暫停RGX-121計畫感到驚訝。Simpson強調：「這是兩種獨立的療法，RGX-121擁有超過30名患者的治療數據，其中部分患者早在近七年前就已接受給藥，其正面的安全性概況至今保持不變。」公司目前正積極配合調查，盼能盡快釐清事實以恢復試驗進程。

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