法布瑞氏症新藥申請明確，最快夏季提交

Sangamo Therapeutics(SGMO) 執行長 Alexander Macrae 表示，儘管面臨法規與市場的不確定性及資金限制，公司在產品線開發上仍取得顯著進展。針對法布瑞氏症的註冊性 STAAR 臨床試驗顯示出正面的頂線結果，美國食品藥物管理局(FDA)重申，52 週的 eGFR 斜率數據可作為加速批准的主要依據。目前 ST-920 生物製劑許可申請(BLA)的滾動式提交正順利進行中，臨床與非臨床模組均已提交，若能順利獲得足夠的額外資金，預計最快今年夏季即可完成全數提交程序。

轉型神經學領域，結盟禮來(LLY)擴大佈局

除了法布瑞氏症的新藥進展，Sangamo Therapeutics(SGMO) 也成功轉型為臨床階段的神經學公司。針對慢性神經性疼痛的 STAND 第一/二期臨床試驗，目前已啟動六個臨床站點。執行長 Macrae 同時宣布，公司已與禮來(LLY)達成第三項神經衣殼授權協議，預計將為最多五個中樞神經系統疾病目標提供基因藥物，進一步展現其在神經學領域的龐大潛力與技術認可。

積極解決現金流挑戰，尋求商業夥伴

自今年初以來，Sangamo Therapeutics(SGMO) 已透過非稀釋性授權費、里程碑付款及股權融資等方式，籌集超過 1.3 億美元的新資金。然而，管理層坦言，在徹底解決長期現金流問題之前，公司絕不會鬆懈。目前，尋求法布瑞氏症療法的商業合作夥伴仍是公司的第一要務，由於去年接觸的潛在對象多已退出，公司正積極與三個新的潛在夥伴展開複雜的盡職調查、管理層簡報與談判流程。

市場聚焦法規時程，製造控制成審查關鍵

在財報電話會議中，華爾街分析師普遍關注監管時程與合作夥伴的最新進度。面對投資人的提問，管理層強調，化學、製造和控制(CMC)模組是完成生物製劑許可申請提交的關鍵審核門檻，目前已完成製程驗證批次的製造與測試，以及首個商業批次的生產。儘管面臨資金限制與談判耗時等挑戰，公司仍遵循官方的明確指引，致力於最大化新藥獲批的成功率。

專注基因組醫學，Sangamo(SGMO)爆量回跌

Sangamo Therapeutics(SGMO) 是一家臨床階段的基因組醫學公司，致力於將突破性的科學轉化為改變嚴重疾病患者生活的藥物。公司計劃透過開發臨床與臨床前候選產品、創新科學技術以及內部製造能力來實現此使命。其主要候選產品包括用於治療A型血友病的基因療法，目前正在進行臨床試驗。Sangamo Therapeutics(SGMO) 前一交易日收盤價為 0.3073 美元，下跌 0.0136 美元，跌幅為 4.24%，單日成交量達 12,268,154 股，成交量較前一日大幅變動 73.75%。

權知道

我們重視「知」的權利 不惜抽絲剝繭、深入調查 只為讓投資人不錯過重要的投資訊息