Incyte (INCY)於近日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其實驗性抗體INCA033989突破性療法資格，這款藥物旨在治療一種特定基因形式的原發性血小板增多症(ET)，這是一種罕見的血癌，會導致血小板數量異常增高。這項資格適用於攜帶CALR基因1型突變且無法耐受或對標準抑制血細胞生產療法無反應的ET患者。突破性療法資格專為那些在早期顯示出較現有治療方法有意義改善的嚴重或危及生命疾病的藥物設計，並允許與監管機構更緊密合作以加速研發進程。

ET與骨髓增生性腫瘤有關

原發性血小板增多症(ET)屬於骨髓增生性腫瘤（MPNs），這類慢性血癌會導致骨髓產生過多的血細胞。在ET中，過多的血小板會增加血栓、中風及出血併發症的風險，甚至可能進一步發展為骨髓纖維化或急性白血病。約四分之一的ET患者攜帶CALR基因突變，其中最常見的是52個鹼基對的刪除，稱為1型CALR突變，這與進展為骨髓纖維化的風險最高相關。

INCA033989專注於突變蛋白

INCA033989的設計目的是識別並特異性結合於突變形式的calreticulin蛋白，從而針對病變細胞，同時大部分保護健康細胞。Incyte (INCY)的總裁暨研發負責人Pablo Cagnoni博士表示，這一突破性療法資格強調了INCA033989在顯著改變ET患者治療方案上的潛力，目前這些患者的選擇有限。他補充道，公司計劃在2026年中期，經過與監管機構的進一步討論後，開始第三階段的臨床試驗，這通常是測試的最後且最大階段。

早期臨床試驗數據支持

FDA的決定基於第一階段臨床試驗的早期結果，這些試驗主要評估安全性，但也提供了初步的療效跡象。今年早些時候的數據顯示，INCA033989在多個劑量水平上均能快速且持續降低血小板數量，這是ET治療的關鍵目標。在較高劑量下，觀察到更大且更持續的反應。

未來計劃擴展應用

Incyte (INCY)計劃將INCA033989的開發擴展至其他CALR突變類型，並打算在明年上半年啟動一項更廣泛的註冊性研究，針對對至少一種現有療法無效或不耐受的ET患者。透過專注於突變特異性標靶，Incyte (INCY)希望INCA033989能提供一種更精確的ET及相關疾病治療方法，減少副作用，同時解決癌症的基因驅動因素。Incyte (INCY)以生產Jakafi聞名，這款藥物主要用於治療骨髓增生性腫瘤、真性紅血球增多症及成人和兒童的移植物抗宿主病（GVHD）。

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