美國FDA授予Avidity Biosciences的delpacibart zotadirsen突破性療法地位，專為特定基因突變的杜氏肌肉萎縮症患者設計。

Avidity Biosciences（NASDAQ:RNA）近日宣佈，其針對杜氏肌肉萎縮症（DMD）的治療藥物delpacibart zotadirsen已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法地位。這一特殊認證旨在加速創新療法的開發，幫助那些面臨嚴重或改變生活病症的患者。

該療法專門針對具有特定基因突變的DMD患者，使用名為外顯子44跳躍的技術進行治療。Avidity表示，公司計劃在年底前提交生物製劑許可申請（BLA），以推動該藥物的上市程序。

根據FDA的規範，獲得突破性療法地位的藥物可以享受更快的審核流程，以期提高患者獲得潛在有效治療的機會。儘管市場上已有多種DMD療法，但Avidity的研究表明，其方法可能具備獨特優勢，值得關注。

然而，有觀點質疑Avidity的快速批准策略是否過於激進，並指出應謹慎評估其長期效果和安全性。未來，隨著BLA的提交及後續試驗結果的出爐，將有助於決定delpacibart zotadirsen在DMD治療中的實際價值。

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