解決查廠問題增設第二代工廠確保供應

Scholar Rock(SRRK) 宣布已向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 重新提交 apitegromab 的生物製劑許可申請 (BLA)，用於治療脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的兒童與成人病患。執行長 David Hallal 表示，此次重新提交解決了先前完全回應函中提到的唯一核准問題，也就是針對 Novo Nordisk 旗下 Catalent Indiana 工廠的例行檢查結果。為了確保順利獲批，公司在最新的申請中加入了另一家位於美國的填充完工設施，藉此創造出兩條獨立的核准途徑。

FDA審查進展與靈活的雙軌併進策略

針對 FDA 的審查進度，管理層指出 Novo Nordisk 已在二月底恢復該廠的例行生產，FDA 也計畫隨後進行重新檢查。基於加速商業供應的時間表，FDA 同意將第二家工廠納入申請中。FDA 也向 Scholar Rock(SRRK) 提供指引，表示哪家設施能最快支持核准，就會保留在 BLA 中，另一家則可隨後再加入。目前公司預期這項申請將進入最長六個月的審查期，並有望在九月底前獲得最終的監管決定。

全面啟動美國市場商業化與護士網絡

營運長 Keith Woods 強調，公司已經為美國市場的上市做好全面準備。利用延長的審查時間，Scholar Rock(SRRK) 擴大了專業藥房網絡，建立了一個擁有高達一萬名護士的到府輸液網絡，並持續與各大醫療保險計畫及聯邦醫療保險進行接洽。在產品供應方面，公司預期會有充足的商業產品可供上市，即使只依賴第二家工廠的產能也能完全滿足初期的市場需求。

新藥定價策略與潛在的財務資金挹注

關於市場關注的定價問題，管理層認為目前提供具體範圍還言之過早，但定價策略將考量 SMA 的罕見性與疾病嚴重程度等關鍵因素。財務長 Vikas Sinha 則指出，在獲得核准前，公司預期不會有重大的額外現金消耗。若新藥順利獲批，公司不僅有望取得優先審查憑證，還有機會從貸款機構獲得高達一億五千萬美元的額外資金挹注。

歐洲市場推進與未來適應症擴展計畫

在國際佈局方面，公司行銷授權申請正順利推進中，預期在兩千零二十六年中期獲得歐洲藥品管理局的決定，並計畫從德國開始進行上市準備。不過，歐洲的核准仍需仰賴 FDA 對 Catalent Indiana 工廠的許可。此外，公司深信已證明能安全有效地標靶肌肉生長抑制素，未來將繼續投入探索其他罕見神經肌肉疾病的治療潛力。

Scholar Rock專注罕病新藥研發與最新股市表現

Scholar Rock Holding Corp(SRRK) 是一家生物製藥公司，致力於發現和開發用於治療嚴重疾病的創新藥物，包含神經肌肉疾病、癌症、纖維化和貧血等領域，主要業務營運集中在美國。公司的核心候選產品為 SRK-015，是一種高度選擇性的全人源單克隆抗體，旨在抑制骨骼肌中生長因子的激活。在最新交易日中，Scholar Rock(SRRK) 展現強勁動能，收盤價來到 49.16 美元，上漲 6.08 美元，漲幅達 14.11%，成交量激增至 5,240,097 股，成交量變動高達 573.57%。

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