Taysha Gene Therapies(TSHA)執行長 Sean Nolan 在2025年第四季財報會議中強調，2025年是公司展現強大執行力的一年。旗下針對雷特氏症的新藥 TSHA-102，在 REVEAL 第一與第二期臨床試驗中，無論是針對兒童、青少年還是成人患者，皆展現出極具說服力的數據。這項優異成果不僅獲得了美國食品藥物管理局(FDA)的突破性療法認定，雙方也針對未來的試驗設計達成了書面共識，為後續的新藥審查鋪平了道路。

臨床數據獲FDA認可，預計2026完成給藥

經營團隊表示，目前關鍵性試驗的收案進度相當順利，多個臨床試驗中心已有數名患者開始接受治療，並預計在2026年第二季完成所有給藥程序。執行長指出，TSHA-102 至今的耐受性普遍良好，尚未觀察到與治療相關的嚴重不良事件或劑量限制性毒性。該療法致力於解決雷特氏症的根本病因，有望為美國、歐盟與英國估計約1.5萬至2萬名潛在患者帶來全新的治療希望，公司正全力推動生物製劑許可申請的相關準備工作。

鞘內注射成治療新曙光，新任高層力拚上市

在商業化佈局方面，市場調查顯示，相比於直接進入大腦的給藥方式，臨床醫師與照護者更傾向於使用較為便利的鞘內注射技術。為了因應未來產品上市的需求，公司宣布任命 Brad Martin 擔任市場准入與價值資深副總裁，進一步強化商業領導團隊。研發主管 Sukumar Nagendran 也補充提到，去年公布的 REVEAL 試驗數據顯示，10名接受治療的患者達到了100%的反應率，證實了該療法的顯著潛力。

研發投資規模擴大，現金儲備穩健支撐營運

根據最新公布的財務數據，因研發人力增加與臨床活動擴張，2025年研發費用由前一年的6600萬美元攀升至8640萬美元。全年淨虧損擴大至1.09億美元，相當於每股虧損0.34美元，而2024年淨虧損為8930萬美元或每股0.36美元。不過，Taysha Gene Therapies(TSHA)在第四季成功籌集了5000萬美元的資金，將用於2027年潛在的商業庫存準備。截至2025年底，公司擁有高達3.198億美元的現金，管理層預期足以支撐營運至2028年。

法人關注新藥潛力，管理層對上市進度具信心

在法人問答環節中，分析師主要聚焦於給藥途徑的市場接受度、後續的數據更新時程，以及未來在歐洲市場的商業發展機會。管理層回應指出，鞘內注射能大幅提升治療的普及性，而團隊也準備在所有試驗患者完成6個月的療程後，與美國食品藥物管理局(FDA)進行期中數據分析並討論後續步驟。面對市場對法規監管與執行細節的提問，管理團隊展現了高度的自信，強調目前的生產與試驗進度完全符合預期。

Taysha Gene Therapies(TSHA)公司簡介與最新行情

Taysha Gene Therapies(TSHA)是一家以患者為中心的基因治療公司，專注於開發和商業化基於AAV的基因療法，用於治療罕見和大量患者群體的中樞神經系統單基因疾病。目前正在推進多項基因治療產品候選者，其中 TSHA-102 正在進行雷特氏症的臨床評估。根據2026年3月19日的市場數據，Taysha Gene Therapies(TSHA)收盤價為4.56美元，較前一交易日上漲0.11美元，漲幅達2.47%，單日成交量為5,664,049股，較前一交易日變動222.52%。

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