FDA官員嚴厲批評亨丁頓舞蹈症療法試驗設計

根據CNBC引述一位不願具名的美國食品藥物管理局（FDA）官員說法，基因治療公司uniQure(QURE)應對其亨丁頓舞蹈症（Huntington's disease）候選藥物AMT-130必須進行第三期臨床試驗一事負責。該名官員在與記者的通話中嚴厲指出，uniQure(QURE)是最新一家在亨丁頓舞蹈症患者療法開發上遭遇挫折的公司。官員進一步表示：「該公司很可能在深層次上已經理解他們的試驗在幾年前就已失敗，但他們沒有採取正確的做法進行合適的臨床研究，反而在FDA面前呈現了一種扭曲或操弄過的比較數據。」

監管機構認定現有數據不足以證明療效

uniQure(QURE)曾在3月2日表示，監管機構要求其進行第三期臨床試驗，以獲得AMT-130的批准。這項決策的背景在於，該公司先前進行的第一/二期研究數據是將治療結果與外部對照組（external control）進行比較，而非傳統的隨機對照試驗。FDA認為這樣的數據並不足以充分證明該療法的有效性，因此要求必須進行更嚴謹的第三期試驗來驗證。

uniQure專注基因治療與個股表現

uniQure NV 是一家基因治療公司，致力於為患有遺傳性疾病和其他破壞性疾病的患者開發治療方法和平台。其產品和服務專注於血友病、亨廷頓病和心血管疾病。該公司目前也專注於與百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）合作開發用於心血管疾病的基因療法產品線。根據2026年3月5日的市場數據，uniQure(QURE)收盤價為10.65美元，上漲1.61美元，單日漲幅達17.81%，成交量為9,727,647股，成交量較前一日變動幅度為+186.97%。

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