生技公司 Disc Medicine(IRON) 管理層表示，在收到美國食品藥物管理局（FDA）的完全回覆信函(CRL)後，公司將調整監管策略。由於 FDA 目前拒絕了其藥物 bitopertin 針對紅血球生成性原紫質症（EPP）的加速批准申請，公司計劃改為尋求傳統的藥證批准途徑，並將重點放在即將於今年第四季公布的關鍵數據上。

FDA認可生物標記數據但質疑臨床效益連結不足

Disc Medicine(IRON) 執行長 John Quisel 指出，FDA 在回覆中承認現有證據足以證明 bitopertin 能顯著降低原紫質 IX（PPIX，會議中稱為 PP9）的水平。然而，監管機構對於這些生物標記的降低是否能「合理預測臨床效益」提出了不確定性，而這正是獲得加速批准的關鍵要求。

Quisel 表示，公司雖然對這一結果感到失望，但認為這個問題是「容易解決的」。他在電話會議中提到，根據二期 AURORA 試驗結果顯示，雖然該試驗主要是為了測量生物標記的減少，且部分臨床指標達到了統計顯著性，但並非全部達標，這可能引發了關於是否符合加速批准標準的爭議。公司解讀 FDA 的立場，認為監管機構可能正在尋求 PPIX 水平與臨床終點之間具有統計顯著性的關聯證據。

鎖定年底三期試驗數據，APOLLO將成取證關鍵

面對監管挑戰，Disc Medicine(IRON) 將目光轉向正在進行的第三期 APOLLO 試驗，視其為下一個主要里程碑及證明藥物安全與療效的關鍵途徑。Quisel 強調，該試驗的受試者招募需求非常高，預計將在 3 月完成全部招募，進度比預期提前數月，並預計在今年第四季公布頂線數據。

APOLLO 是一項隨機、雙盲的第三期臨床試驗，設有兩個共同主要終點：PPIX 的減少和日光耐受性的改善。公司重申，已在 2024 年的多次會議中與 FDA 確認了試驗設計，目前沒有證據顯示 FDA 對此設計改變看法。針對分析師提問，管理層澄清這兩個共同主要終點是獨立的，且 P 值都需要達到 0.05 的顯著性標準。此外，公司已根據初步數據完成了盲法樣本量重新計算，確認無需增加樣本量，試驗檢定力（Power）保持在 80% 以上。

預計年底重提申請且現金流可支撐至2029年

關於後續的監管與營運規劃，Disc Medicine(IRON) 計劃申請與 FDA 召開 Type A 會議，討論重新提交申請的策略，以確保雙方對 APOLLO 數據分析的一致性。公司預計在第四季獲得 APOLLO 頂線數據後，於今年底前重新提交藥證申請。按照一般流程，FDA 對於此類回覆的審查目標為六個月，這意味著若以傳統批准方式進行，潛在的批准決定時間點將落在 2027 年年中。

在財務與其他項目方面，管理層強調 CRL 並未提出生產製造(CMC)或其他問題，顯示這些審查項目已獲滿意結果。此外，公司重申其現金流足以支撐營運至 2029 年，財務狀況穩健。除了 bitopertin，公司也將在今年下半年發布其他產品線的數據更新，包括針對骨髓纖維化的 DISC-0974 和針對真性紅血球增生症的 DISC-3405。

Disc Medicine(IRON) 是一家臨床階段的生物技術公司，專注於發現和開發針對嚴重遺傳性和後天性疾病的精準藥物，旨在恢復正常的細胞功能。公司採用化學驅動的方法，識別能選擇性調節 RNA 結合蛋白或剪接調控路徑的小分子。該個股前一日收盤價為 64.00 美元，上漲 2.64 美元，漲幅 4.30%，成交量 1,171,878 股，成交量較前一日增加 27.36%。

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