全球醫藥大廠Sanofi(SNY)週一宣布，旗下藥物Rilzabrutinib在罕見疾病治療領域取得重大監管進展。該藥物用於治療「溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）」的適應症，已正式獲得美國食品藥物管理局（FDA）授予「突破性療法認定」，同時也取得了日本厚生勞動省的「孤兒藥資格認定」。這項雙重認證不僅加速了該藥物的開發進程，也顯示監管機構對其在罕見血液疾病治療潛力的高度重視。

鎖定自身免疫性溶血性貧血，成為首款獲FDA認證的BTK抑制劑

Sanofi(SNY)指出，Rilzabrutinib是目前全球首款、也是唯一一款針對溫抗體型自身免疫性溶血性貧血，獲得FDA突破性療法認定的試驗性布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。這項認定通常授予那些初步臨床證據顯示療效可能顯著優於現有療法的藥物，旨在加快藥物的開發和審查程序，讓患者能儘早獲得治療。該藥物透過多重免疫調節機制，旨在解決複雜的免疫系統失調問題。

Wayrilz已獲歐美核准上市，多重免疫調節機制展現治療潛力

Rilzabrutinib並非全新面孔，該藥物目前已以商品名「Wayrilz」在美國、歐盟及阿拉伯聯合大公國獲得核准，用於治療患有免疫性血小板減少症(ITP)的成年患者。此外，針對ITP的適應症，目前也正處於日本監管機構的審查階段。這顯示Sanofi(SNY)正積極將此藥物的應用範圍從ITP擴展至其他罕見疾病領域，透過其獨特的免疫調節機制，布局全球罕見疾病治療市場。

擴大適應症仍處研發階段，目前僅ITP適應症獲監管機構放行

儘管Rilzabrutinib在溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的治療上獲得監管機構的正面認定，但Sanofi(SNY)強調，除了在美國、歐盟和阿聯酋已獲批的免疫性血小板減少症(ITP)適應症外，Rilzabrutinib用於治療其他疾病（包含此次獲認定的wAIHA）目前仍屬於試驗性質。這些新用途尚未經過任何監管機構的最終評估與核准，投資人在看待藥物研發進度時，仍需留意臨床試驗與法規審查的不確定性風險。

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