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專注於罕見神經肌肉疾病的生物製藥公司 Sarepta Therapeutics(SRPT) 公布了其基因療法 ELEVIDYS 的關鍵三期試驗 EMBARK 的三年頂線結果。這項數據被視為首個大型且控制良好的臨床試驗，旨在衡量基因療法對裘馨氏肌肉失養症（DMD）長達三年的疾病改善影響。公司執行長 Doug Ingram 強調，這組數據證實了該療法能顯著改變疾病的自然惡化軌跡，而不僅僅是緩解症狀。
療法展現改變疾病進程的顯著效果
Sarepta Therapeutics(SRPT) 指出，ELEVIDYS 的設計目標是生成一種功能性抗肌萎縮蛋白，以保護肌肉並改變疾病軌跡。研發負責人 Louise Rodino-Klapac 博士表示，EMBARK 第一部分的三年功能性結果顯示，患者的疾病軌跡出現了「戲劇性的轉變」。由於 DMD 患者通常在 6 歲左右達到體能高峰後開始衰退，因此將治療效果與預期的自然衰退病程進行比較至關重要，數據顯示該療法成功延緩了這一過程。
各項運動功能指標均優於外部對照組
在試驗設計上，由於所有參與 EMBARK 試驗的患者在第一年後都接受了 ELEVIDYS 治療（包含原本的安慰劑組），因此研究團隊使用「外部對照組」來進行一年後的比較。醫療長 James Richardson 博士指出，這些外部對照數據經過傾向分數加權處理，這是此類分析的黃金標準。結果顯示，在 NSAA（北極星運動評估量表）和計時測試等關鍵功能性指標上，接受 ELEVIDYS 治療的患者表現均優於反映標準護理（含類固醇使用）的外部對照組。
行走能力喪失比例低於自然病程
針對投資人關心的行走能力指標，數據顯示在三年的觀察期內，接受治療的患者中僅有 2 位喪失行走能力。Richardson 博士指出，這一數字大約僅是外部對照組中喪失行走能力人數的一半。雖然因為絕對事件發生數量較少，限制了正式的里程碑分析，但這一結果仍顯示出療法在維持患者行動能力上的潛力，公司也預計隨著時間推移將評估更多的臨床里程碑數據。
長期追蹤未發現新的安全信號
安全性是基因療法的重要考量，Sarepta Therapeutics(SRPT) 確認在第三年的追蹤中，該隊列未觀察到新的安全信號，也未通報與治療相關的嚴重不良事件（SAE）。雖然報告中提到了一些嚴重不良事件（如闌尾炎），但經評估均與療法無關。這一結論基於公司對超過 1,200 次臨床和商業用藥的廣泛安全性了解。此外，針對患者退出的分析顯示並無偏差，退出多為個人因素，且其功能表現與續留患者一致。
醫界觀點認為數據改變臨床預期
受邀的神經科醫師 Crystal Proud 博士表示，試驗結果與她的臨床經驗一致，治療組與未治療組之間存在顯著差異。她特別指出，如「10公尺步行時間」等數據對家庭諮詢極具意義，因為當步行時間超過 10 秒時，通常預示著未來幾年內將需要依賴輪椅。她認為這份新的三年數據正在「改變預期」，為患者家庭提供了更具體的預後參考。
公司將擴大銷售團隊並推廣衛教
展望未來，執行長 Ingram 告訴分析師，Sarepta Therapeutics(SRPT) 將利用這些豐富的療效數據和安全性紀錄，重新平衡市場對 ELEVIDYS 的討論。這將是公司 2026 年及以後的戰略目標之一。目前，公司正著手將銷售團隊規模擴大一倍，並加強推廣和同業間的教育工作。此外，公司預計在今年稍晚發布更多更新，包括針對 DM1 和 FSHD 疾病的 siRNA 項目研發數據，預計將在第一季末左右公布。
