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專注於精準基因醫學的生物製藥公司 Sarepta Therapeutics(SRPT) 公布了其針對杜興氏肌肉營養不良症（DMD）的基因療法 ELEVIDYS 第三期臨床試驗 EMBARK 的三年頂線結果。數據顯示，該療法能有效減緩疾病惡化速度，且在安全性上未出現新的風險訊號。
這項研究被公司高層描述為首個大型且嚴格對照的臨床試驗，旨在評估基因療法在三年期間對 DMD 患者的長期疾病修飾影響。Sarepta Therapeutics(SRPT) 指出，這一結果對於證實 ELEVIDYS 作為一種能改變疾病進程的療法具有關鍵意義。
證實改變疾病進程，ELEVIDYS療效優於自然病史
Sarepta Therapeutics(SRPT) 執行長 Doug Ingram 強調，這份三年數據旨在驗證 ELEVIDYS 的療效是否能隨著時間推移，與疾病的自然病史產生「有意義的分歧」。公司將此療法定位為不同於僅提供症狀緩解的治療手段，其目標是生成具功能性的抗肌萎縮蛋白，以保護肌肉並改變疾病的發展軌跡。
研發主管 Dr. Louise Rodino-Klapac 指出，EMBARK 第一部分的三年功能性結果顯示，患者的疾病進程出現了「顯著轉變」。她強調，了解 DMD 的典型發展模式至關重要，該疾病通常在 6 歲左右達到高峰後開始衰退，因此與預期衰退曲線進行比對，是評估治療效益的關鍵指標。
採用外部對照組分析，步行能力保留優於預期
由於所有參與 EMBARK 試驗的受試者在第一年後都從安慰劑組轉為接受 ELEVIDYS 治療，Sarepta Therapeutics(SRPT) 採用了外部對照組來進行一年後的療效比對。首席醫療官 Dr. James Richardson 表示，團隊使用了傾向加權（propensity-weighted）的外部對照，這是此類分析的「黃金標準」，數據來源反映了包括長期使用皮質類固醇在內的當前護理標準。
在關鍵的三年結果中，針對行走能力的里程碑分析顯示，接受治療的患者中有兩名在三年期間失去了行走能力，這一數字大約僅為外部對照組中失去行走能力人數的一半。雖然絕對事件數量相對較少，限制了正式的統計分析，但來自兒童醫院的神經學專家 Dr. Crystal Proud 認為，這些數據對於家庭諮詢具有實質意義，正在改變臨床上對疾病預後的預期。
長期安全性無虞，未發現新增嚴重副作用風險
在安全性方面，Sarepta Therapeutics(SRPT) 報告指出，在該隊列的第三年中未觀察到新的安全訊號，也沒有報告與治療相關的嚴重不良事件（SAE）。Richardson 將此歸因於公司從超過 1,200 次臨床和商業應用中積累的廣泛安全性理解。
針對投資人關心的副作用問題，Richardson 在問答環節中澄清，第三年出現的非相關嚴重不良事件包括闌尾炎等多種狀況，且第二年發生的一起嚴重不良事件已經解決。關於患者退出延伸研究的情況，分析發現並沒有偏差證據，退出多為個人原因，且其功能表現與繼續參與的患者一致。
擴大銷售團隊規模，強化市場溝通與教育推廣
展望未來，執行長 Ingram 向分析師表示，Sarepta Therapeutics(SRPT) 看到了「重新平衡討論」的機會，將重點放在 ELEVIDYS 的安全性和豐富的療效數據上。作為 2026 年及以後戰略目標的一部分，公司正在將其銷售團隊規模擴大一倍，並增加促銷和同業間的教育推廣力度。
關於監管或標籤更新的影響，Ingram 表示由於三年頂線結果剛發布，尚未就標籤更新做出決定，但結果與現有的標籤適應症一致。此外，公司預計在今年晚些時候會有更多更新，包括針對 DM1 和 FSHD 的 siRNA 項目管線數據，預計將在第一季末左右公布。
關於 Sarepta Therapeutics 與個股資訊
Sarepta Therapeutics(SRPT) 是一家專注於治療罕見、傳染性和其他疾病的生物技術公司。該公司利用專有的 RNA 靶向技術平台，開發治療廣泛疾病和解決關鍵未滿足醫療需求的新型藥物產品。Sarepta 的戰略涉及候選藥物的快速開發，目前大多數候選產品仍處於開發的早期階段，並使用第三方承包商來製造其候選產品。
Sarepta Therapeutics(SRPT) 昨日美股收盤表現：
收盤價： 20.3400
漲跌： 下跌
漲跌幅： -4.21%
成交量： 3,121,955
成交量變動： 46.91%
