REGENXBIO公司總裁兼CEO Curran Simpson在2025年第三季度財報電話會議中強調，該公司在基因療法領域的後期計畫取得強勁進展，特別是針對杜興氏肌肉萎縮症的RGX-202、MPS II（亨特氏症候群）的RGX-121，以及視網膜疾病計畫。Simpson表示：「我們很高興看到這一方法在I/II期試驗中展現了良好的安全性和療效。我們也很興奮地宣布，完成了AFFINITY DUCHENNE關鍵試驗的招募，這讓我們能在2026年Q2初分享關鍵數據，並在2026年中提交加速批准的生物製劑許可申請（BLA）。」他進一步指出，RGX-202商業化供應批次的製備已完成，預計2027年商業化啟動。

RGX-121計畫進展順利

Simpson報告稱，RGX-121與美國食品藥品管理局（FDA）的互動「非常富有成效」，並預計明年初獲得批准，首批商業化劑量將隨之推出。他還提到視網膜疾病計畫的進展，包括完成濕性年齡相關性黃斑部病變(AMD)的全球III期研究招募，並與艾伯維（AbbVie）的合作持續進行中。

財務狀況穩健，現金流充裕

REGENXBIO的執行副總裁兼CFO Mitchell Chan報告稱，截至2025年9月30日，公司的現金、現金等價物和可流通證券為3.02億美元，相較於2024年12月31日的2.45億美元有所增加。這一增長主要來自於2025年第一季度從日本新藥（Nippon Shinyaku）獲得的1.1億美元預付款，以及2025年第二季度與Healthcare Royalty Partners的權利金貨幣化交易中獲得的1.45億美元淨收益。Chan表示：「我們預計截至9月30日的現金餘額將支持我們的運營至2027年初。」

未來展望與風險管理

管理層指導分享RGX-202的關鍵數據時間點為2026年Q2初，並在2026年中提交BLA，2027年商業化啟動的準備工作正在進行中。RGX-121計畫預計在明年初獲得FDA批准，並已為商業化供應做好準備。Simpson表示：「我們期待在2026年第四季度分享濕性AMD的sura-vec計畫的關鍵數據。」管理層強調多種無稀釋融資機會，包括出售RGX-121的優先審查憑證、MPS計畫的里程碑，以及與艾伯維合作的里程碑，這些都可能延長現金流至2027年以後。

管理層對於2026年和2027年的重大里程碑充滿信心，包括RGX-202的關鍵試驗完成、預期的RGX-121的FDA批准、擴大的商業化生產能力，以及強勁的財務支持。領導層表達了對於監管進展、產品差異化以及準備好迎接杜興氏肌肉萎縮症、亨特氏症候群和視網膜疾病等大市場機會的信心。

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