Sarepta Therapeutics的兩款杜興氏肌肉萎縮症(DMD)候選藥物在第三階段確認性試驗中未能達到主要終點。根據ESSENCE研究，AMONDYS 45(casimersen)和VYONDYS 53(golodirsen)在96週後的最小平方平均數(LSM)顯示與安慰劑相比，差異僅為每秒0.05步，未達統計學顯著性。然而，Sarepta指出，數據顯示治療組相較於安慰劑組有數值趨勢的優勢。

Sarepta計劃與FDA會面

儘管未達統計學顯著性，Sarepta表示，基於ESSENCE的數據、實際世界證據及AMONDYS 45和VYONDYS 53的良好安全性，計劃與美國食品藥品監督管理局(FDA)會面，討論從加速批准轉為傳統批准的可能性。

臨床結果顯示潛在影響

Sarepta的研發與技術運營總裁Dr. Louise Rodino-Klapac表示，儘管ESSENCE研究未達主要終點的統計學顯著性，但結果顯示出明顯的治療效果，對於那些具有適合跳過外顯子45或53突變的杜興氏患者，展現了臨床上有意義的功能結果。

股價預計大幅下跌

由於試驗未達成功，Sarepta股票預計將受到影響，盤前分析預測11月4日開盤價為15.30美元，較11月3日收盤價24.45美元下跌37.42%。

未來計畫與挑戰

這次確認性試驗招募了225名年齡介於6至13歲的DMD患者，適合跳過外顯子45或53。試驗中未識別出新的安全信號，不良事件(AEs)大多為輕度或中度。完整結果將在未來的醫學會議上分享，並計劃在醫學期刊上發表。

Sarepta與FDA的持續對話

Sarepta近期多次與FDA就其基因療法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec)的安全性展開討論，因兩名患者死於肝功能衰竭，FDA曾暫停DMD療法的試驗並暫停銷售，並在基因療法上加註黑框警告。公司也因一名51歲患者在接受其基因療法候選藥物SRP-9004治療後死亡，縮減了一些產品線。

未來銷售預測

根據GlobalData的預測，VYONDYS 53預計在2027年達到1.48億美元的銷售高峰，而AMONDYS 45則預計在2031年達到3.08億美元的銷售高峰。

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