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Sarepta Therapeutics(SRPT)在針對杜興氏肌肉萎縮症的兩項基因療法AMONDYS 45 (casimersen)和VYONDYS 5 (golodirsen)的後期試驗中未能達成主要目標，導致其股價在盤後交易中重挫約20%。這項試驗涉及225名年齡介於6至13歲的男孩，他們攜帶可透過跳過外顯子45或53來治療的特定杜興氏變異。試驗歷時九年，Sarepta指出，COVID-19疫情對參與者和整體結果造成了挑戰。
安全性評估結果穩定
在安全性方面，試驗顯示多年來外顯子跳躍療法具有良好且穩定的安全性。這對於未來類似療法的開發提供了一定的信心，即便此次試驗未達預期效果。
第三季營收下降但超預期
儘管試驗失利，Sarepta報告其第三季度營收下降14.5%，達到3.994億美元，但仍超出分析師預期62.37百萬美元。這顯示公司在其他業務領域仍有一定的營運韌性。
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