發表
我的網誌
Avidity Biosciences (RNA)宣布，將於2026年第一季度提交其Duchenne肌肉萎縮症候選藥物delpacibart zotadirsen（del-zota）的生物製劑許可申請（BLA）。原定於2025年底提交的計畫，因應美國食品藥物管理局（FDA）在化學、製造和控制資料上的需求而調整。此舉是為了確保FDA在申請時能獲得更完整的支持數據。
del-zota獲得突破性療法認定
del-zota已獲得突破性療法認定，針對具有適合外顯子44跳躍（DMD44）基因突變的Duchenne肌肉萎縮症患者進行研究。這項認定有助於加速藥物的開發和審批過程，提供患者更快的治療選擇。
調整申請時間以優化審批過程
Avidity Biosciences表示，調整申請時間是為了確保在提交時能提供FDA所需的完整數據，這將有助於優化審批過程。公司強調，這一決定是基於對化學、製造和控制資料的進一步支持需求。
