美國食品藥品管理局(FDA)近日擴大核准Regeneron製藥的全人單株抗體Evkeeza (evinacumab-dgnb)，用於治療1至4歲的幼兒同型家族性高膽固醇血症(HoFH)。這項決定使Evkeeza的使用範圍擴大，可與飲食調整、運動和其他降脂療法共同使用。HoFH是家族性高膽固醇血症中最嚴重的形式。該抗體的擴大適應症核准基於來自六名HoFH兒童的臨床療效和安全性數據，這些兒童參加了美國擴大使用計畫或美國以外的同情使用計畫。

Regeneron的科學貢獻

Regeneron的首席科學官兼董事會聯席主席George Yancopoulos表示：「Evkeeza是Regeneron科學和專有技術的有力證明，開發出首創且改變生活的藥物，成為標準療法。」這次標籤擴展增強了我們對罕見疾病領域的承諾，包括多樣的臨床開發計畫，如重症肌無力、耳蝸蛋白聽力損失和進行性纖維化骨化症，我們已分享相關數據。

Evkeeza的治療機制

Evkeeza最初於2021年獲得美國監管機構的核准，用於治療12歲及以上的HoFH患者，該決定基於一項安慰劑對照研究，顯示其在與標準降脂療法合併使用時能將低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平減半。2023年，該抗體的核准範圍擴大至5至11歲的兒童。Evkeeza的運作原理是透過結合並抑制調節血液中脂質如LDL-C的ANGPTL3蛋白。該抗體是利用Regeneron的VelocImmune技術發明的。

Regeneron的全球合作

Regeneron負責該抗體在美國的開發和分銷，並與Ultragenyx合作，管理該抗體在美國以外地區的臨床開發、商業化和分銷。此外，2025年6月，FDA核准賽諾菲和Regeneron的Dupixent，作為成人水皰性類天疱瘡這一罕見皮膚起泡症狀的治療選項。

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