瑞基農宣佈其新藥garetosmab在針對纖維發育不全症的第三期臨床試驗中達到主要目標，顯示出顯著的療效。

瑞基農（Regeneron）於週三公佈，其研究中的治療藥物garetosmab在針對纖維發育不全症（FOP）的第三期臨床試驗中取得重大勝利。這是一種極為罕見的遺傳性疾病，特徵是肌肉和結締組織內異常骨骼形成。根據56週的資料，瑞基農表示OPTIMA試驗已達成主要終點，接受每公斤體重3毫克及10毫克劑量garetosmab的患者，分別減少了94%與90%的新骨病變，相較於安慰劑組效果顯著。

倫敦皇家國立骨科醫院的首席研究員Richard Keen教授指出：“garetosmab是第一個也是唯一一個能顯示出明顯降低異常骨病變數量和體積的實驗療法。” 該試驗共招募63名FOP患者，結果顯示接受garetosmab的成人中有三人出現嚴重的不良事件，而安慰劑組則有兩例。不過，在接受garetosmab的患者中並沒有因副作用而退出試驗，反之安慰劑組卻有一位參加者退出。

瑞基農計畫在2025年底前向美國監管機構提交garetosmab的申請，並預計明年開始全球範圍內的監管申請。此項進展將可能改變FOP患者的治療選擇，未來值得持續關注。

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