近期在代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）治療領域出現重大變革。Madrigal的Rezdiffra成為歐盟首個獲准用於MASH中度至重度纖維化（F2-3）的藥物。隨後，諾和諾德（Novo Nordisk）的Wegovy也在美國獲准用於MASH F2-3，這是自Rezdiffra於2024年3月獲准以來，首個在美國市場上與其競爭的藥物。然而，這兩款藥物可能不會在MASH市場上獨占鰲頭太久。美國食品藥品監督管理局（FDA）最近的決定為MASH治療領域的進一步擴展鋪平了道路。

Echosens的LOI獲FDA接受，推動非侵入式測試

上個月，FDA宣布接受Echosens的意向書（LOI），該意向書旨在將一種新型合理可能的替代終點（RLSE）——通過振動控制瞬時彈性成像（VCTE）測量的肝臟硬度測量（LSM）——應用於未來的MASH F2-3臨床試驗。Echosens生產的FibroScan設備能夠通過VCTE測量LSM。這一公告可能對未來的MASH臨床試驗產生變革性影響，推動診斷和疾病進展評估中逐漸遠離肝活檢的使用。

非侵入式測試加速試驗進程

傳統上，許多MASH藥物在達成基於活檢的纖維化改善試驗終點方面面臨挑戰，這構成了藥物獲批的一個障礙。隨著VCTE測量的LSM逐步被正式認可為RLSE，未來的藥物開發可能將重心轉向達成這一非侵入式指標的改善。此外，VCTE測量的LSM比病理學家進行的活檢評估更不具主觀性，可能促進患者結果的標準化。避免活檢的能力將大幅加快試驗招募速度，因為相比活檢，VCTE測量的LSM更容易進行。

FDA資格認證過程複雜，需多步驟進行

值得注意的是，意向書僅是FDA複雜的藥物開發工具（DDT）資格認證過程的第一步。接下來，Echosens必須提交資格計畫（QP），包括可用的相關數據、知識空白、擬議的數據收集計畫和分析計畫，FDA將需要最多六個月的時間進行審核。之後，FDA將發布決定信，提出額外的數據要求，並提供關於第三步完全資格包（FQP）所需數據的建議。

藥物開發者對FDA決定持積極態度

藥物開發者似乎對FDA的決定持積極態度。Echosens指出，諾和諾德（Novo Nordisk），其製藥合作夥伴之一，分享了其在2027年前將中度至重度MASH患者的診斷率翻倍的目標，FDA的近期公告可能有助於實現這一目標。此外，禮來（Lilly）最近宣布計畫進行其tirzepatide和retatrutide在代謝功能障礙相關脂肪性肝病（MASLD）的第三期試驗，完全放棄活檢，僅依賴非侵入式評估以加速試驗時間表。

Echosens在非侵入式診斷市場的領先地位

Echosens的公告可能使其在競爭對手如HepQuant和西門子（Siemens）面前取得重大優勢。到目前為止，尚無其他公司擁有FDA接受的非侵入式RLSE，儘管這一公告可能會促使Echosens的競爭對手加倍努力爭取FDA的接受。Echosens也可能專注於擴展其VCTE測量的LSM的RLSE組合，可能將其應用擴展到MASH F2-3試驗以外的其他指標。

FDA的決定為Echosens鞏固了其在MASH領域的領導地位，並為更快速地批准更廣泛的藥物以滿足這一增長疾病的未滿足需求開啟了大門。隨著其Guided VCTE技術的全球推出，簡化了VCTE過程，並且Echosens與藥物開發者的戰略合作夥伴關係，VCTE測量的LSM終點在未來的MASH藥物開發中將扮演重要角色。

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