Ionis製藥的olezarsen在最新研究中顯示,能顯著減少嚴重高三酸甘油脂症患者的急性胰臟炎事件,或將改變治療標準。
Ionis Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: IONS)於週二公佈了其關鍵Phase 3 CORE和CORE2研究的初步結果,顯示其 investigational drug olezarsen對於嚴重高三酸甘油脂症(sHTG)的治療具有突破性的效果。sHTG是指血液中的三酸甘油脂水平顯著升高,通常達到500 mg/dL以上,是急性胰臟炎的重要風險因素。
2024年12月,FDA已批准olezarsen作為飲食輔助劑,用以降低患有家族性乳糜微粒症(FCS)成人的三酸甘油脂。這是一種罕見且遺傳性的嚴重高三酸甘油脂症形式,可能導致急性胰臟炎。Ionis的全球心血管開發副總裁Sam Tsimikas醫生表示:“這些數據具突破性,證明olezarsen是首個能顯著減少sHTG患者急性胰臟炎事件的療法。”
在CORE和CORE2研究中,olezarsen展示出高度統計學意義的安慰劑調整平均 fasting triglyceride 降幅達72%,並成功減少85%的急性胰臟炎事件,安全性及耐受性良好。該研究共涉及近1100名患者,所有參與者需接受標準護理的降脂治療。
Ionis計畫於年底前向美國食品藥品監督管理局提交補充新藥申請(sNDA)。分析師Myles Minter指出,這一積極的結果清楚地解決了投資者之前對於急性胰臟炎事件風險降低的討論。“綜合來看,我們認為這些資料是Ionis的最佳情景,遠超過我們的預期。”目前ION股票交易價格上漲31.35%,至56美元。
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