Keros Therapeutics 的 KER-065 近日獲得美國 FDA 孤兒藥認證，為杜氏肌肉萎縮症帶來新的希望。

在生物醫藥領域的最新進展中，Keros Therapeutics 宣佈其針對杜氏肌肉萎縮症的候選藥物 KER-065 獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥認證。這一認證不僅象徵著該藥物的潛力，也顯示出對於罕見病患者的重視。

KER-065 是一種新型配體捕捉劑，旨在抑制與骨骼肌再生相關的兩種生物訊號分子——myostatin 和 activin A。透過此機制，該藥物有望提高肌肉大小和力量、減少體脂肪及纖維化，並增強骨骼強度。

根據今年三月的初步臨床試驗結果，KER-065 在第一階段研究中表現良好，沒有重大安全性問題，且在多個組織中均顯示出有效的活性抑制證據。這些結果為未來的進一步研究奠定了基礎。

儘管Keros最近因中止另一項肺動脈高壓治療的中期試驗而遭遇股價下跌，但此次孤兒藥資格的獲得無疑為公司注入了新的活力。未來，Keros 將加速推進 KER-065 的後續臨床試驗，以期能早日造福更多患者。

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