REGENXBIO宣佈將RGX-202的關鍵研究招募時間提前至2025年10月，並計劃於2026年初報告首波資料，展示其在杜氏肌營養不良症治療上的潛力。

REGENXBIO Inc.（NASDAQ: RGNX）近日在第二季財報會議上透露，公司正在加快RGX-202的臨床試驗進度。CEO Curran M. Simpson表示，原定於年底完成的招募工作已提前至2025年10月結束，這使得RGX-202有望成為市場上首個針對杜氏肌營養不良症（DMD）的基因療法之一。他強調，該公司計畫於2026年中提交生物製品許可申請（BLA），並期待到2027年能夠正式上市，屆時大部分DMD患者仍未獲得有效治療。

此外，Simpson提及公司將在馬裡蘭州羅克維爾啟動商業化生產，具備每年最多可生產2500劑RGX-202的能力。針對視網膜疾病的藥物開發方面，REGENXBIO也與AbbVie更新了協議，推進sura-vec進入糖尿病性視網膜病變的關鍵階段，並確認收到一筆1億美元的里程碑付款。

在財務表現上，截至2025年6月30日，REGENXBIO擁有現金及等價物共3.64億美元，較去年底增長顯著。管理層指出，這些資金主要來自於與日本新藥公司的合作以及與HealthCare Royalty Partners的版稅貨幣化交易。

展望未來，REGENXBIO對RGX-121的PDUFA日期持樂觀態度，並計畫在2026年早期推出此產品。儘管面臨安全監督的挑戰，管理層對於其創新技術和穩健的財務狀況充滿信心，並積極應對市場需求。

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