Ultragenyx獲得FDA對其基因療法GTX-102的突破性療法認證，旨在加速治療Angelman症候群的藥物開發。

Ultragenyx Pharmaceutical於上週五宣佈，其基因療法GTX-102（apazunersen）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法地位，此舉將有助於加快針對嚴重或危及生命疾病的藥物開發與審查過程。該公司表示，全球晚期研究自2024年12月開始招募參與者，顯示出對Angelman症候群患者的關注與承諾。此訊息發布後，Ultragenyx的股價上漲了2.5%。

根據預測，Ultragenyx在2025年的營收將達到6.4億至6.7億美元，顯示出強勁的產品增長潛力。此外，這一突破性療法地位也可能促進其他罕見疾病藥物的快速批准，為患者帶來希望。隨著臨床試驗的推進，業界期待GTX-102能夠改變Angelman症候群患者的生活質量，並呼籲更多資源投入罕見病的研究和治療。

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