阿爾尼藥業的RNAi療法Amvuttra近日獲得歐洲委員會批准，用於治療遺傳性轉運蛋白澱粉樣變病，為成人心肌病患者帶來新希望。

阿爾尼藥業（Alnylam Pharmaceuticals）在本週一宣佈，其RNA幹擾療法Amvuttra已獲得歐洲委員會的批准，成為治療成年心肌病患者的遺傳性轉運蛋白澱粉樣變病的新選擇。這項新適應症的獲批，標誌著該藥物自2025年以來的首次重大進展，並將有助於改善許多患者的生活質量。

遺傳性轉運蛋白澱粉樣變病是一種罕見且致命的疾病，常導致心臟功能衰竭，對患者造成嚴重影響。根據統計，這類疾病在全球範圍內的發病率逐漸上升，迫切需要有效的治療方案。Amvuttra透過靶向特定基因，減少不正常的蛋白質生成，從而緩解病情。

專家指出，儘管市場上已有其他治療選擇，但Amvuttra的創新機制可能使其在效果與耐受性方面具備優勢。然而，也有觀點認為現存療法仍然有效，未必需要額外引入新藥物。因此，未來的研究和臨床數據將是關鍵，以確保Amvuttra能夠真正滿足患者需求。

總體而言，此次批准不僅為阿爾尼藥業開啟了新的商機，更重要的是，它為那些面對此類疾病挑戰的患者帶來了新的希望，預示著未來在心臟疾病治療領域的更多突破。

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