UroGen Pharma因FDA針對其UGN-102藥物的審查檔案提出質疑，股價驟降20%。FDA認為關鍵試驗缺乏對照組，使療效難以解讀。

在美國FDA於5月21日召開的腫瘤藥物顧問委員會會議前，UroGen (NASDAQ:URGN) 的股價在週五交易中大幅下滑約20%。這一變化源自FDA發布的一份簡報檔案，該檔案指出UroGen提交的新藥申請（NDA）涉及的UGN-102（米託黴素）治療復發性低級別中等風險非肌肉侵襲性膀胱癌時，主要試驗缺乏對照組。

FDA評估者表示，由於缺乏對照組，「完全反應」（CR）和「反應持續時間」（DOR）的主要終點結果難以解釋。他們指出雖然CR顯示出UGN-102的藥物活性，但DOR是否能夠歸因於此藥物，還是僅僅反映了疾病的自然歷史，仍不明朗。此外，缺少相應的對照資料也使得無法生成與標準療法的安全性比較資料。

FDA曾多次建議UroGen採用隨機試驗設計，以緩解這些擔憂。然而，UroGen選擇未進行符合FDA要求的隨機試驗，導致FDA告知公司，一個大型單臂試驗可能成為支援UGN-102批准的主要依據；但這需要大量樣本以及足夠的後續跟蹤調查來評估該療法是否展示出臨床上有意義的DOR，同時不影響後續膀胱腫瘤經尿道切除術的安全性。此次事件突顯了UroGen面臨的挑戰，以及未來在市場中的競爭壓力。

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