美國FDA已批准Scholar Rock的Isembyld，這是針對脊髓性肌萎縮症的創新療法，該公司股價在延後交易中上漲12%。

Scholar Rock Holding(SRRK)在週五的延後交易中因FDA批准其治療脊髓性肌萎縮症的新藥Isembyld而飆升12%。此藥物適用於年滿2歲的成人及兒童，前提是他們正在接受針對存活運動神經元2（SMN2）的其他治療。Scholar Rock表示，Isembyld是第一個也是唯一一個直接針對肌肉的SMA治療藥物。

隨著美國商業化啟動，Isembyld將在未來幾天內開始發貨，並透過Scholar Rock Supports計畫協助患者和照顧者處理保險、財務援助及注射安排等事宜。此次批准使得Scholar Rock從臨床階段的生技公司轉型為商業製藥公司，消除了主要產品面臨的重大監管風險。

FDA的批准基於第三期SAPPHIRE研究結果，該研究評估了Isembyld與現有SMN2-targeted療法的聯合使用效果。在接受建議劑量的103名參與者中，患者在哈默史密斯功能運動量表擴充套件版上的分數較安慰劑組提高了2.2分。此外，34.2%的患者在該指標上取得至少三分的改善，相比之下，安慰劑組僅有13.5%。儘管部分患者出現副作用，但整體安全性仍被認可。

Scholar Rock預計將在週一上午8點東部時間召開投資者電話會議，以討論此次批准及商業推廣策略。市場關注的焦點也轉向Isembyld的定價、保險覆蓋範圍，以及目前已在服用既有SMN2療法的患者中的採用情況。

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