Ocugen的基因療法OCU410在治療地理性萎縮方面取得進展，但最新資料顯示效果低於預期。

Ocugen最近在其針對地理性萎縮(GA)的基因療法OCU410上獲得了一些積極成果，然而隨之而來的資料卻讓投資者感到困惑。在持續進行的Phase II ArMaDa研究中，該公司評估了OCU410這種視網膜下療法在由乾性年齡相關黃斑變性(dAMD)引起的GA患者中的潛力。根據12個月的資料分析，接受OCU410治療的患者，其黃斑病灶增長減少31%，雖然這一結果具有統計意義，但與早期分析中46%的降幅相比仍顯不足。此外，55%的OCU410組患者的病灶大小減少30%以上，而早期分析中有一半受治療患者實現≥50%的病灶減少，具體比較尚不明朗。

該研究還證實了OCU410的安全性和耐受性，整個試驗期間未見嚴重的不良事件。儘管市場反應冷淡，Ocugen董事長兼首席執行官Shankar Musunuri表示，他對OCU410的療效充滿信心，並期待能在2026年第3季啟動關鍵的Phase III研究，計劃招募300名GA患者。如果OCU410獲得批准，它將成為Apellis Pharmaceuticals的Syfovre及Astellas Pharma的Iservay之外的第三款上市藥物。

根據GlobalData的管理分析師Sara Reci指出，ArMaDa研究的結果明顯低於之前的讀數，但OCU410 31%的病灶減少率相較於已核准的補體抑制劑如Izervay和Empaveli依然具有競爭力。她強調，OCU410提供了一種潛在的一次性手術替代方案，以取代目前每年需要的6至12次慢性眼內注射，特別是在報告的真實世界掉隊率超過40%的情況下。若Phase III試驗能再現此療效，OCU410或許能在GA領域開創出一個“有意義的利基”。目前全球約有800萬人受到GA影響，是法律失明的主要原因之一。

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