Neurogene CEO Rachel McMinn在會議中介紹了其主要基因療法候選藥物NGN-401的臨床進展和未來計畫，並強調與FDA的良好合作。

在最近的一場會議上，Neurogene（NASDAQ: NGNE）首席執行官Rachel McMinn分享了公司在Rett症候群治療方面的最新進展。她指出，公司的主打產品NGN-401正針對這種疾病開展III期註冊試驗Embolden，該試驗目前正在招募滿足條件的女性患者，預計將於今年第二季度完成所有患者的給藥。

McMinn提到，美國及歐洲市場約有15,000至20,000名患者，這為Neurogene提供了數十億美元的市場機會。她表示，公司與FDA的密切合作使得試驗設計獲得批准，並且在此過程中加入了一些可能提高療效評估的指標。

此外，McMinn也回應了業界對FDA靈活性以及罕見病治療加速的討論，表示Neurogene參與了START Pilot計畫，能夠更有效地接觸FDA。她強調，透過這樣的合作，Neurogene希望能夠加快新療法的上市步伐。

在安全性方面，McMinn指出之前在較高劑量下觀察到的超敏反應問題已經得到妥善處理，目前沒有發現新的嚴重炎症事件。最後，她透露Neurogene擁有充足的資金支援，預計可持續運營至2028年第一季度，以推動臨床和監管里程碑的實現。

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