BioMarin Pharmaceutical(BMRN)公布2025年第四季財報，營收創下歷史新高，市場關注焦點集中在核心藥物Voxzogo的競爭優勢及未來產品線的發展。面對市場上出現口服治療及每週一次給藥的新競爭對手，公司管理層在法說會上詳細解析了市場動態，並對未來的成長動能展現信心。

擁有萬名患者年安全數據，Voxzogo療效與安全性優於競爭對手

針對軟骨發育不全症市場的競爭態勢，研發執行副總裁Gregory Friberg指出，雖然近期公布的FGFR3抑制劑數據顯示其一年期的效果與CNP類藥物相當，但Voxzogo擁有更為深厚的數據護城河。Friberg強調，Voxzogo累積了高達10,000個患者年的安全性數據，且擁有身高增長以外的廣泛證據，這些長期累積的實證資料為該藥物的價值提供了強而有力的支撐。商務長Cristin Hubbard補充表示，儘管市場上出現更多治療選項對患者是好事，但Voxzogo經過時間驗證的長期安全性與療效，使其成為早期治療的首選方案。

患者與照護者首重療效及安全性，轉換治療方案意願偏低

面對市場擔憂患者可能轉向使用其他新藥，商務長Cristin Hubbard解釋，對於軟骨發育不全症的患者及照護者而言，藥物的療效與安全性才是首要考量，便利性僅是次要因素。由於Voxzogo擁有紮實的長期數據支持，對於目前使用該藥物且狀況良好的患者來說，轉換藥物的動力不大。市場研究也顯示，考慮到新競爭對手缺乏長期數據佐證，患者群體對於轉換治療方案普遍持保留態度，這進一步鞏固了Voxzogo的市場地位。

鎖定軟骨發育低下症未被滿足需求，致力提升診斷率擴大市場

關於Voxzogo在軟骨發育低下症（hypochondroplasia）的佈局，Gregory Friberg透露，相關研究旨在證明該藥物能帶來具有臨床意義的生長速度提升，以及健康狀況的改善，目標是達到與軟骨發育不全症相當的療效規模。Cristin Hubbard則指出，軟骨發育低下症目前的診斷率偏低，公司正致力於提升診斷率，這將是未來擴大市場規模的關鍵驅動力，也是公司重要的成長策略之一。

收購Amicus強化酵素治療產品線，商業模式高度互補有望發揮綜效

針對如何整合Amicus產品進入現有商業模式，執行長Alexander Hardy表示，Amicus的產品將併入BioMarin Pharmaceutical(BMRN)的酵素治療業務部門。他認為，雙方的市場推廣模式高度契合，這次收購將為現有產品組合帶來顯著的綜效，並有助於觸及更多患者。具體的整合細節與預期效益，將在收購案正式完成後進一步對外說明。

新一代藥物BMN 333臨床前表現優異，有望成為新的治療標準

展望下一代療法，Gregory Friberg對正在開發中的BMN 333寄予厚望。他指出，在臨床前模型中，BMN 333並未顯示出比Voxzogo更多的安全疑慮。更重要的是，該藥物的治療窗口允許更高的暴露量，這意味著BMN 333有潛力帶來更優異的生長曲線改善，公司期望該藥物未來能確立其在軟骨發育不全症治療領域的新標準地位。

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