生物製藥公司 BioMarin(BMRN) 在 2025 年第四季財報會議中，針對市場關注的競爭格局提出強力回應。面對口服與每週一次的新興療法挑戰，公司高層強調，現有主力藥物 Voxzogo 擁有涵蓋一萬個患者年的長期安全性數據，以及身高增長以外的廣泛療效證據。研發執行副總裁 Gregory Friberg 指出，儘管競爭對手的 FGFR3 抑制劑數據與同類藥物相當，但 Voxzogo 經證實的長期價值，使其在軟骨發育不全症（Achondroplasia）市場中仍具備極高的競爭門檻。

安全性與療效優先於給藥便利性

針對投資人擔心病患可能轉向使用更便利的口服藥物，BioMarin(BMRN) 商務長 Cristin Hubbard 分析指出，對於病患與照護者而言，藥物的療效與安全性才是首要考量，便利性僅是次要因素。根據市場調查顯示，由於競爭對手缺乏長期數據支持，目前使用 Voxzogo 且狀況良好的病患，轉換藥物的意願相當低。公司認為，長期累積的臨床實證為產品建立了穩固的防禦網，特別是在早期治療的選擇上，Voxzogo 依然是強勢的標準療法。

拓展新適應症與提升診斷率

除了鞏固既有市場，BioMarin(BMRN) 正積極尋求擴大 Voxzogo 的應用範圍至軟骨發育低下症（Hypochondroplasia）。Gregory Friberg 表示，相關研究旨在證明該藥物能在此適應症上，達到與軟骨發育不全症同等的生長速度改善與健康效益。Cristin Hubbard 則強調，軟骨發育低下症目前的確診率被嚴重低估，公司正致力於提升診斷率，這將是未來擴大市場規模的關鍵驅動力，為公司營收帶來新的成長動能。

整合收購業務並開發下一代療法

在企業策略與產品線布局方面，執行長 Alexander Hardy 透露，收購 Amicus 的產品將整合至公司的酶替代療法部門，其市場推廣模式與現有產品組合高度契合，預期能產生顯著的綜效並觸及更多病患。此外，針對下一代候選藥物 BMN 333，臨床前模型顯示其安全性無虞，且治療窗口允許更高的暴露量。這意味著 BMN 333 有潛力展現優於 Voxzogo 的生長曲線，有望在未來成為軟骨發育不全症的新一代護理標準。

專注罕見疾病療法的生技公司

BioMarin(BMRN) 是一家專注於開發罕見遺傳疾病療法的生物製藥公司。其產品線包括治療黏多醣症的 Aldurazyme、Naglazyme、Vimizim，以及治療貝登氏症的 Brineura 等。公司亦針對罕見代謝疾病苯酮尿症（PKU）銷售 Kuvan 和 Palynziq。主力產品 Voxzogo 於 2021 年獲批用於治療軟骨發育不全症，而針對 A 型血友病的基因療法 Roctavian 亦是市場關注焦點。

昨日收盤資訊：

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