週二美股盤前交易中，生物製藥公司Fortress Biotech(FBIO)股價表現強勢，漲幅一度達到約10%。這波漲勢主要歸功於美國食品藥物管理局（FDA）的一項重要決策，正式批准了該公司用於治療罕見遺傳疾病「孟克斯氏症候群」的銅替代療法藥物Zycubo（CUTX-101）。這項批准不僅代表醫學上的突破，也為該公司帶來了明確的市場利多。

孟克斯氏症候群新藥獲准拯救高致死率幼兒

孟克斯氏症候群（Menkes disease）是一種與銅代謝異常有關的罕見遺傳疾病，主要影響男嬰。根據醫學統計數據，每34,810至8,664名活產男嬰中就有一位可能患病。這類患者因體內無法有效吸收和分佈銅元素，導致神經系統發育受損。

這種疾病的致死率極高，許多患病兒童不幸在2至3歲前夭折。此次FDA批准Zycubo上市，為這些病患家庭提供了關鍵的治療選擇，填補了該領域長久以來的醫療需求缺口，也展現了Fortress Biotech(FBIO)在罕見疾病領域的研發實力。

獲1.29億美元里程碑金與高價值優先審查憑證

Zycubo的開發主要由Fortress Biotech(FBIO)旗下的子公司Cyprium Therapeutics負責。根據公司在2023年簽署的協議，Cyprium將與印度藥廠Zydus Lifesciences旗下的Sentynl Therapeutics合作，共同推動該藥物的商業化發展。

此項批准將為公司帶來顯著的財務挹注。Cyprium預計將獲得Zycubo淨銷售額的分層權利金，以及總額最高達1.29億美元的監管與銷售里程碑付款。此外，公司還因本次批准獲得了一張「罕見兒科疾病優先審查憑證」（PRV），這類憑證在生技市場上具有極高的轉售價值，通常能為持有的藥廠帶來可觀的現金流。

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