生技製藥公司 Apellis Pharmaceuticals(APLS) 執行長 Cedric Francois 在第44屆摩根大通醫療健康年會上表示，公司將2025年定位為「奠基之年」，目前財務狀況已能自給自足。公司將專注於鞏固補體因子 C3 藥物 Syfovre 和 Empaveli 的市場基礎，並積極塑造未來的產品線，強調補體途徑在多種治療領域的核心地位。

Syfovre市占率穩居六成，預充填針劑申請有望優化醫療流程

針對治療地圖狀萎縮（GA）的藥物 Syfovre，Apellis Pharmaceuticals(APLS) 宣布目前市占率約為60%，總注射量較前一年同期成長約17%，穩居市場領導地位。執行長指出，該產品為公司提供了穩定且持久的營收流，並計畫在2027年迎來新一波成長高峰，這將歸功於預充填針劑的推出以及更能具象化展示療效的技術進展。

為簡化視網膜診所的行政與醫療流程，公司已完成預充填針劑的臨床試驗，並計畫在今年上半年提交申請。目前的藥物製備過程耗時，需解凍藥瓶、抽取黏稠藥液並更換針頭，而預充填針劑將大幅改善診所的工作效率，這被視為公司擴大競爭優勢的關鍵策略。

導入AI技術繪製視覺功能地圖，積極尋求突破歐洲法規限制

為解決地圖狀萎縮（GA）治療中難以量化視覺功能改善的挑戰，Apellis Pharmaceuticals(APLS) 正利用人工智慧將標準斷層掃描影像轉化為「功能地圖」，讓患者能直觀理解治療帶來的視覺差異。此外，公司也開發擴增實境頭戴裝置，協助家屬體驗患者的視覺障礙，致力於將臨床數據轉化為真實世界的有感體驗。

針對 Syfovre 尚未獲得歐洲藥品管理局批准一事，執行長回應表示，歐洲監管機構主要對測量功能性益處存有疑慮。公司認為目前正逐步破解這一難題，並希望未來能重啟全球策略，讓藥物進入歐洲市場，但目前尚未提供具體的時間表。

腎臟病新適應症展現強勁動能，首季滲透率已突破5%

旗下藥物 Empaveli 除了原本陣發性夜間血紅素尿症（PNH）的適應症外，近期已獲准用於治療 C3 腎絲球病變（C3G）等腎臟疾病。自去年8月啟動上市推廣以來，僅經過一個完整的季度，市場滲透率已超過5%。執行長將此強勁動能歸功於藥物的療效與安全性，特別是在兒童及移植患者群體中獲得了極高評價。

安全性方面，Apellis Pharmaceuticals(APLS) 強調累積超過3,000患者年的用藥數據中，未觀察到任何莢膜腦膜炎球菌感染案例。展望2026年，公司將致力於提升患者識別率，並教育腎臟科醫師提高治療急迫性，同時透過真實世界證據進一步區隔產品優勢。

基因編輯療法鎖定200億美元市場，下半年計畫提交新藥申請

在未來產品線佈局上，Apellis Pharmaceuticals(APLS) 預告了一項代號為 APL-9099 的基因編輯計畫，目標鎖定規模達200億美元的 FcRn 市場。該療法利用脂質奈米顆粒（LNPs）將鹼基編輯技術遞送至肝臟，旨在降低約50%的免疫球蛋白G（IgG）水平，同時維持白蛋白水平。公司預計將在今年下半年提交新藥臨床試驗申請（IND）。

權知道

我們重視「知」的權利 不惜抽絲剝繭、深入調查 只為讓投資人不錯過重要的投資訊息