在摩根大通醫療健康年會（J.P. Morgan Healthcare Conference）上，RNA干擾（RNAi）療法領導廠商 Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) 公布了令人矚目的營運成果。執行長 Yvonne Greenstreet 宣布公司將邁入「下一個激動人心的篇章」，並推出「Alnylam 2030」長期戰略計畫。受惠於核心藥物 Amvuttra 的強勁銷售，公司不僅在過去一年繳出爆發性成長的成績單，更為未來五年的發展奠定了穩固基礎。

核心藥物熱銷助攻全年度營收翻倍成長

Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) 在大會前夕預先發布了第四季及全年度財報數據，顯示公司營運正處於高速成長期。受惠於旗下四款全資擁有產品的強勁表現，全年度合併產品淨營收接近 30 億美元，較前一年同期大幅成長 81%。管理層特別指出，這一波成長主要歸功於治療轉甲狀腺素蛋白（TTR）相關疾病的藥物系列，該系列產品全年度貢獻了約 25 億美元營收，不僅較前一年翻倍，更超出公司原先財測目標逾 8 億美元。

展望未來，Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) 對 2026 年的業績表現充滿信心，預估合併產品銷售額將落在 49 億至 53 億美元之間。其中，TTR 系列藥物預計將貢獻 44 億至 47 億美元，若以財測中位數計算，相當於 83% 的成長幅度，顯示公司對其主力產品的市場滲透率持續看好。

2030戰略藍圖聚焦創新與百億美元營收目標

執行長 Greenstreet 正式推出了名為「Alnylam 2030」的五年戰略框架，旨在加速創新並擴大影響力。該計畫圍繞三大戰略支柱構建，不僅是對外的承諾，更是內部的行動準則。財務長 Jeff Poulton 強調，這套長期目標對於凝聚內部焦點和建立責任感至關重要。公司的長期願景是在 2030 年前，透過多款暢銷重磅藥物（Blockbuster）、擴大的產能以及持續的研發再投資，實現年營收突破 100 億美元的里程碑。

Amvuttra市佔率攀升且無懼學名藥競爭

針對市場關注的焦點藥物 Amvuttra，管理層表示雖然診斷率有所提高，但大多數 ATTR 心肌病變（ATTR-CM）患者仍未接受治療，顯示該領域仍是龐大且未被滿足的市場。Greenstreet 指出，Amvuttra 的上市表現極具爆發力，隨著美國以外市場的拓展，其新病患的市佔率已迅速逼近輝瑞的 Tafamidis。

面對 Tafamidis 可能在 2028 年面臨學名藥競爭的問題，Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) 展現出充分的自信。管理層認為這對公司影響不大，甚至可能因學名藥的出現而增加聯合用藥的機會。數據顯示，Amvuttra 與 Tafamidis 聯合使用具有臨床效益，且這一點已反映在藥物標籤上。此外，憑藉著完善的醫療網絡，90% 的患者能在住家 10 英里範圍內獲得治療，且多數患者無需支付自費額，這些優勢構築了強大的競爭護城河。

下一代藥物Nucresiran提升獲利空間

在研發管線方面，Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) 重點介紹了下一代 TTR 基因沈默藥物 Nucresiran。與 Amvuttra 約 85% 的抑制率相比，Nucresiran 能提供約 95% 的快速 TTR 抑制效果，且僅需每半年給藥一次，能顯著提升患者的便利性與療效穩定性。

財務長 Poulton 進一步分析利潤前景，指出公司設定 2030 年非一般公認會計原則（Non-GAAP）營業利潤率達到 30% 的目標。若 Nucresiran 順利上市，將有助於 2030 年後的利潤率進一步提升，因為該新藥無需支付像 Amvuttra 那樣高的權利金（平均約 20% 的高水位），這將顯著優化公司的成本結構。

擴大研發產能鞏固RNA療法領導地位

截至去年底，Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) 已有超過 25 個項目處於活躍臨床開發階段。為了支持未來的龐大需求，公司引進了名為 Cyrellus 的新型製造平台，這是一種基於酶連接的 RNAi 製程，旨在擴大產能並降低生產成本。展望 2026 年，公司預計將發布四項臨床數據、推進三項三期研究、啟動三項二期研究，並提交三到四項新藥臨床試驗申請（IND），持續鞏固其在 RNA 療法領域的全球領導地位。

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