關鍵樞紐劑量組患者功能評分顯著改善

生物技術公司 Regenxbio(RGNX) 公布了旗下針對杜興氏肌肉營養不良症 (DMD) 的候選藥物 RGX-202 最新的 1/2 期臨床數據，結果顯示療效積極。數據指出，接受關鍵樞紐劑量 (pivotal dose) 治療的患者，在接受治療 18 個月後，其北極星運動功能評估 (NSAA) 分數與預期疾病自然發展軌跡相比，平均提高了 7.4 分，顯示出顯著的功能性改善。

療效隨時間推移持續優於預期軌跡

這項長期數據證實了該基因療法的持續性效果。研究結果顯示，同一組患者在治療後 12 個月時，NSAA 評分已平均提高了 6.6 分。這意味著隨著時間推移至 18 個月，患者的功能改善不僅得以維持，甚至在數據上展現出優於疾病預期惡化路徑的穩定表現，這對於需要長期控制病情的罕見遺傳疾病而言至關重要。

預計2026年中循加速審批途徑申請上市

基於上述正向的臨床進展，Regenxbio(RGNX) 已規劃明確的監管時程。公司預計將在 2025 年第二季發布關鍵試驗的頂線結果 (Topline Results)，並計劃透過加速審批途徑 (Accelerated Approval Pathway)，目標於 2026 年年中向主管機關提交生物製劑許可申請 (BLA)。這將是該藥物邁向商業化、爭取上市許可的關鍵一步。

Regenxbio(RGNX) 是一家臨床階段的生物技術公司，專注於利用其專有的 NAV 技術平台開發基因療法，透過 AAV 載體遞送功能基因以解決細胞中的遺傳缺陷。昨日美股收盤，Regenxbio(RGNX) 股價收在 14.5900 美元，下跌 2.73%，全日成交量為 450,923 股，成交量較前一日減少 31.07%。

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