在風險投資減少的背景下，企業在進軍基因療法（CGT）領域時面臨更具選擇性的資金環境。根據GlobalData的報告，從2021年到2025年，風險投資交易量下降約61%，而CGT交易數量則下降了66%。報告指出，CGT風險投資活動有一半發生在B輪融資階段，這是公司通常從平台驗證轉向臨床研究的階段。這種較低風險的策略反映了今年製藥業界的一個更廣泛趨勢，即專注於較低風險的目標，如肥胖藥物和抗體藥物偶聯物(ADC)。

資金減少，CGT交易數量及價值雙雙下降

不僅交易頻率減少，CGT交易的價值也低於其他治療方式。根據GlobalData數據，截至2025年，目前CGT風險投資交易的平均價值僅為6000萬美元，而Kailera Therapeutics籌集了6億美元，用於資助其有潛力的減重藥物的第三期試驗。CGT部門的風險投資活動在2021年達到高峰，當時對該療法的發展充滿期待。然而，儘管在美國和歐洲等主要市場已有許多CGT療法獲得批准，商業挑戰使得一些公司轉向其他領域。

製藥公司策略轉向，專注小分子與生物藥

例如，Galapagos在未能出售其細胞療法部門後於11月關閉該部門。日本製藥公司武田藥品（Takeda）也放棄了細胞療法研究，轉而專注於小分子、生物藥和抗體藥物偶聯物(ADC)。儘管如此，生物製藥公司仍對該領域保持興趣，通常透過收購來將CGT技術納入其產品線，而非內部開發。

大型製藥公司願意為後期資產支付溢價

GlobalData的高級醫療保健研究員Irena Maragkou表示：「這類收購越來越以治療方式為導向，專注於平台、可擴展的製造系統和專業能力，以支持整個產品線的CGT擴展努力。然而，大型製藥公司仍願意為某些符合長期戰略目標和產品線的後期或臨床驗證資產支付溢價。」

禮來公司積極佈局眼科基因療法

禮來公司（Eli Lilly）在過去幾個月特別活躍，花費4.75億美元與MeiraGTx達成授權協議，開發眼科基因療法。這並不是該大藥廠在眼科基因療法的唯一交易，該公司在10月斥資超過2.6億美元收購Adverum Biotechnologies。此外，2025年5月，禮來公司還預計投入13億美元收購Rznomics，一家開發用於感音神經性聽力損失的RNA基因療法的公司。

非腫瘤CGT資產交易日益成熟

雖然專注於腫瘤的CGT交易仍然主要集中在早期研發和基因改造細胞療法上，但非腫瘤CGT資產的交易變得更加成熟和多樣化。Maragkou總結道：「隨著治療性CGT的批准增加，並預計到2031年CGT市場將以34.2%的速度增長，公司必須同時準備應對特定領域的挑戰，如法規複雜性和製造可擴展性。因此，生技公司需要策略性地投資於差異化技術，並建立執行能力，以實現臨床和商業影響。」

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