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Praxis Precision Medicines (PRAX)近日宣布，經與美國食品藥品監督管理局（FDA）討論後，將調整其針對早發性發育性和癲癇性腦病的註冊試驗EMBRAVE3的設計。這項試驗將改為單臂研究，所有參與者將接受為期24週的elsunersen治療，隨後進入開放標籤延伸階段。
試驗設計由雙盲對照改為單臂
原本的試驗設計為雙盲、安慰劑對照，計畫招募40名患者。然而，經過調整後，參與者人數減少至30名。這項變動旨在提高試驗的靈活性和效率。
主要研究目標：減少可計數的運動性癲癇發作
這項研究的主要目標是觀察患者在治療後可計數的運動性癲癇發作的變化。Elsunersen是一種反義寡核苷酸，設計用來選擇性降低SCN2A基因表達，以針對早發性SCN2A發育性和癲癇性腦病的根本原因。這一創新療法有望為患者帶來新的治療選擇。
