BioCryst Pharmaceuticals Inc.(BCRX)於11月6日公佈新數據，顯示遺傳性血管性水腫(HAE)對兒童患者及其照護者造成的早期心理負擔，以及因此增加的急診和住院次數。此外，持續進行的APeX-P臨床試驗的新一年度數據顯示，2至12歲以下兒童使用ORLADEYO(berotralstat)口服顆粒後，HAE發作率有顯著且持續的下降。

APeX-P試驗顯示ORLADEYO在兒童中的安全性與效果

APeX-P試驗是目前最大規模的兒童HAE預防試驗，第二次中期分析探討了ORLADEYO在2至12歲以下兒童中的一年安全性和有效性，平均治療時間為63.9週。ORLADEYO膠囊劑型已於2020年12月獲得FDA批准，用於12歲及以上患者的HAE預防。需要注意的是，ORLADEYO不建議用於急性HAE發作，每日劑量超過150毫克可能會導致QT間期延長。

BioCryst專注於罕見疾病治療

BioCryst Pharmaceuticals Inc.(BCRX)是一家生物科技公司，專注於開發口服小分子和注射蛋白質療法以治療罕見疾病。雖然BCRX具備潛在投資價值，但我們認為某些人工智慧(AI)股票可能提供更大的上漲潛力且風險較低。如果您正在尋找受惠於川普時期關稅和回流趨勢的被低估AI股票，請參考我們的免費報告。

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