亞果的殺手級X應用?

Wang Jason · 2025-08-22T01:53:01Z

(前天晚上就要上傳~好像被系統封鎖發文留言權限兩天，重發只留這篇~不好意思) 異種腎臟移植革命進行式，面臨挑戰也帶來希望全球異種腎臟移植發展進度全球腎臟捐贈器官嚴重短缺，異種移植被視為潛在的醫療解決方案。根據美國腎臟基金會的數據，美國有超過55.7萬名洗腎患者。在等待器官捐贈名單上，即使已經列入名單，一項2009年的研究指出，超過60歲的患者中有52%在獲得腎臟移植前五年內死亡。在臺灣，每百位洗腎患者中近9位等待腎臟移植，但每年僅不到5人能等到新腎臟，平均等待時間超過5年。在這一背景下，美國食品藥物管理局（FDA）近期批准了兩項新的基因編輯豬腎移植研究案。其中，United Therapeutics 已獲得臨床試驗申請（IND）核准，最快將於2025年年中執行首例異體移植。這項臨床試驗最初將招募6名末期腎臟病（ESRD）受試者，並計畫擴大到招收50名受試者，最終目標是申請生物製劑許可（BLA）。試驗設計為多中心、開放標籤的安全性與有效性研究，旨在評估對無法接受傳統人類腎臟移植或預計在五年內無法獲得大體捐贈的ESRD患者進行豬腎移植的可行性。受試者將在移植後進行為期24週的追蹤評估，之後進行終身監測，包括存活率、UKidney功能和人畜共通感染的監測。另一家公司 eGenesis 則在2024年12月就已取得針對3名患者進行豬腎移植的恩慈治療核准。領先公司技術在基因編輯豬腎移植領域，United Therapeutics 和 eGenesis 是兩家領先的公司。 • United Therapeutics 所使用的豬腎產品名為 UKidney，其豬基因體中進行了 10項基因編輯。具體來說，它加入了6個人類基因，旨在提高豬腎移植到人體時的相容性和免疫接受性。同時，去活化了4個豬的基因：其中3個會導致豬器官本身的排斥，另1個則會造成移植器官過度生長。UKidney是由United Therapeutics的子公司Revivicor, Inc.開發。除了UKidney，United Therapeutics也發展其他異種器官，如UHeart（10項基因編輯的豬心）和UThymoKidney（單一基因編輯的豬腎與胸腺）。為支持未來的臨床研究和商業化，United Therapeutics已在維吉尼亞州啟用了全球首個臨床規模的指定無病原體（DPF）設施，每年可生產約125個器官，並計畫在北美建設更多類似設施。 • eGenesis 是由合成生物學之父George Church與中國年輕創業家楊璐菡共同創立的公司。它是全球唯一一家能夠進行三種類型基因編輯（Genome Editing）的異種移植基因工程器官公司。eGenesis所使用的豬腎，總共針對基因體中的 69個基因進行編輯，以避免移植宿主的排斥反應。其基因編輯策略包括：剔除豬腎移植排斥反應基因、插入人類基因以調節排斥反應，以及移除內源性逆轉錄病毒。在恩慈治療中，eGenesis將評估那些已列入移植名單但未來五年內順利等到大體捐贈腎臟機會很低的腎衰竭患者。案例進度目前全球共有3起活體移植基因編輯豬腎的案例，皆針對沒有其他治療選項、只能接受恩慈治療的患者。 • 由 United Therapeutics 提供基因編輯豬腎的患者共有2人，其中最受矚目的是美國阿拉巴馬州53歲的Towana Looney。她於2024年11月25日接受了UKidney移植手術。截至2025年1月30日，她已成為存活最久的豬器官移植受贈者，超過兩個月，甚至截至2025年2月5日已存活超過71天。Looney女士表示，她感覺非常好，精力充沛，食慾大增，這與她過去洗腎多年的疲勞和噁心狀態截然不同。儘管她恢復良好，負責手術的紐約大學朗格尼健康中心主任Robert Montgomery博士強調，目前尚不清楚豬腎能維持多久，並指出單一案例的成功並不能直接解決器官短缺問題，仍需大規模、嚴謹的臨床研究。United Therapeutics此前也曾成功進行了2例活體UHeart（豬心）和1例活體UThymoKidney移植。 • 由 eGenesis 提供的基因編輯豬腎移植案例則有1人。全球首位接受豬腎異種移植的患者（由eGenesis提供）於2024年5月接受手術，雖然在4月初確認器官功能良好並出院，但仍在手術後2個月過世。當時麻省總醫院表示，沒有跡象表明他的死亡是由移植造成，但這也顯示異種移植器官的發展仍有很長的路要走。就看亞果有沒有辦法在這個充滿挑戰又伴隨希望的賽道上推出殺手級X級產品~