稍微分享幾個個人的想法(1)

ChangAndy · 2025-04-22T11:08:37Z

(改用手機重發一次看看...) 各位投資先進大家好，這段時間常常出差，也因為各種因素忙得暈頭轉向，加上市場環境不好(川普的各項政策確實讓人難以捉摸，應對起來很耗神耗力(苦笑))，比較少發言。這次也跟之前一樣，不討論股價，只想簡單跟各位分享一下對幾個最近發展的觀點。比較簡單的來說，雖然現在市場的不確定性比較高，但長期來看Besremi的發展前景還是很好的，只是在銷售策略上，個人認為應該有一些需要注意的地方。因為這次也寫得比較長，分成兩篇來發布: ▲PV治療的現況 https://www.pharmacytimes.com/view/the-evolving-landscape-of-polycythemia-vera-treatment 首先可以稍微分享一下的是這一篇短文，簡單的介紹了PV治療的現況，寫的滿好的，很建議各位投資先進有機會可以稍微閱讀。大部分的細節之前稍微談過，這邊只提出幾個有趣的點。 - PV對於生活品質的影響QoL:PV的症狀對於生活品質的影響很大，特別是疲勞這一項，讓病患的生活受到不少影響。因此症狀的緩解，對於PV的治療也是一個現在需要考量的重要環節。 - 不過，最嚴重的風險還是來自於血栓事件以及疾病的惡化，進展成MF(骨髓纖維化)或是AML急性白血病。因此到目前為止的治療上，依然是以控制HCT(血比容)/血球數作為主要的治療指標。分子反應方面，對於Jak 2 VAF(變異基因的比例)的控制雖然近年越來越受到關注，因此雖然目前降低Jak 2 VAF的clinical benefit還在驗證的階段，還沒有成為主要的治療指標，但相信也會是未來的趨勢。 - 文章簡要的提到了目前PV的各種治療方式，也提到了目前對Besremi很有利的地方:NCCN Guidelines的最高推薦等級，領先所有其他的療法。 - 另外一些近期的其他療法發展，比較重要的是Rusfertide (PTG-300)在Phase III的VERIFY試驗中(這一個試驗也很有趣，或許之後有空可以特別談一談)取得非常好的成果。之前稍微提過的是，這個療法應該不會對Besremi造成太大的競爭，不過可以做為放血療法的替代方式，跟Besremi共同使用。 - 另一方面來說，各種不同類型的藥品也推陳出新，治療的原理也各自不同-有Jak 2 抑制劑, 或是強化/恢復免疫系統自行對抗變異細胞能力的作法等等。比較可以關注的是目前綜合使用Besremi與其他藥品(例如Jakafi)的combo療法。因為幾種藥品的特長稍微有些不同-例如干擾素可以長期使用，有比較穩定的控制血比容以及降低Jak 2 VAF的功能, Jakafi對於脾臟腫大的控制能力比較好等等，如果聯合使用能夠帶來更好的效果，對於藥品銷售都會有很好的幫助。這方面最近拿到了一份報告，提供了預期到2030年PV市場的前景，個人認為也是比較樂觀的。雖然不能直接分享給各位投資先進，或許之後還可以再來救幾個重點討論一下。 ▲注射筆的發展與美國市場拓展另一個個人覺得比較興奮的訊息，是公司推動Besremi注射筆的進展。之前也有稍微談過的是，注射筆的使用是一個增加藥品對病患的價值/提高用藥安全性/提高用藥遵從性很好的方式。雖然可能稍微增加成本，但是不論對於市場的滲透於提高，或是對於病患的持續用藥，都有很好的幫助。就像公司在年報中也有提到的，歐洲方面拓銷跟用藥的經驗，顯示注射筆是好的方式，當初的決策確實有專業的考量(可以參考圖)。其他業內的先進，像是一直很熱心專業分享的奈米，也有提到使用注射器是現在的趨勢。這邊再稍微重述一下為什麼使用注射筆會帶來這些好處: - 對於用藥安全比較有保障(可以避免之前偶爾會看到的病患, 或著是醫療人員不小心把整隻藥品注射進去的狀況) - 使用上更為簡便(跟傳統的針筒注射比起來，雖然都是皮下注射，筆型注射器一般來說使用更為簡單，操作容易，可以減少患者的恐懼感以及某種程度可能也可以降低injection site的一些不良反應) - 便於設定使用劑量(相信比較長時間關注的投資先進，應該有看過患者表示傳統的注射針筒，比較難以確定到底注射了多少用藥量的說法。因為使用上困難的原因，很多患者研究出了用一些特別的姿勢進行注射的方法，才能確定自己的用藥量是合乎醫囑的。日本這邊則是建議直接把不需要的量先排掉，只留需要注射的量。只是病患有時候出於種種考量[通常還是保險支出以及藥品可得性(accessibility)]的考量，會把藥品留下來多次使用。這就與下面提到的這幾點比較有關了。 - 注射筆可能允許多次使用(這方面並不確定新聞提到的”一次性”使用，指的是只能注射一次，或著是注射筆不能再裝填) - 最後一個點是，使用筆型注射器相對來說是比較不容易拆解開來分裝藥品的，某種程度可以避免病患自己拆開分裝藥的狀況發生。雖然美國在上市之初比較可惜的沒有一併做注射筆的上市，在目前Pegasys缺藥的這個機會窗口，如果能夠推出注射筆方案，相信也會對於市場的拓展有很大的幫助。之前的討論，可以參考這一篇: https://www.cmoney.tw/forum/user/8641912